根據(jù)NPR的報(bào)告，使用CRISPR編輯細(xì)胞的首批臨床試驗(yàn)已在美國(guó)開始，賓夕法尼亞大學(xué)的研究人員通過實(shí)驗(yàn)性治療對(duì)癌癥患者進(jìn)行治療。

        CRISPR是一種革命性的基因編輯工具，可以高精度地切割DNA，從而可以關(guān)閉基因，添加新基因或改變其功能?；蚓庉嫾夹g(shù)如此強(qiáng)大，它可以用來消滅整個(gè)物種或解決長(zhǎng)期存在的農(nóng)業(yè)問題，例如每年剔除雄性雛雞。

兩名患者，一名患有多發(fā)性骨髓瘤，一名患有肉瘤，已接受使用患者白細(xì)胞編輯版本的治療。它涉及美國(guó)第一個(gè)使用CRISPR編輯特定類型的免疫細(xì)胞“離體” - 身體外的例子。該試驗(yàn)于2016年由美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院(NIH)首次開綠，旨在招募至少18名參與者，以測(cè)試CRISPR療法對(duì)三種特定癌癥的有效性。   

       人體免疫系統(tǒng)是一種非凡的進(jìn)化適應(yīng)，可以抵御各種入侵者。在抗擊癌癥的斗爭(zhēng)中，它并不總是如此好 - 其中一個(gè)原因是癌癥尤其擅長(zhǎng)逃避破壞和抨擊免疫系統(tǒng)的“剎車”。在試驗(yàn)中，從患者體內(nèi)除去免疫細(xì)胞，并通過CRISPR對(duì)DNA進(jìn)行三次編輯。編輯允許細(xì)胞更容易攻擊腫瘤，抑制制動(dòng)并使細(xì)胞抵抗癌癥。一旦在實(shí)驗(yàn)室進(jìn)行編輯，患者的細(xì)胞就會(huì)被注入體內(nèi)。

       這不是第一次使用CRISPR編輯人體免疫細(xì)胞。來自中國(guó)四川大學(xué)的一組研究人員也在使用CRISPR編輯的免疫細(xì)胞來治療非小細(xì)胞肺癌患者。該研究的初步結(jié)果表明該療法是安全的，但需要進(jìn)一步研究和更大的樣本量來探索其有效性。

       “這只是使用CRISPR進(jìn)行體細(xì)胞編輯的開始，”澳大利亞國(guó)立大學(xué)遺傳學(xué)家GaétanBurgio表示，該試驗(yàn)與此無關(guān)?！拔覀冃枰恍r(shí)間來評(píng)估CRISPR編輯的安全性和效率與其他可用選項(xiàng)的比較。”對(duì)于人類來說，CRISPR已經(jīng)過了六個(gè)月。在2018年11月揭露中國(guó)科學(xué)家何建奎用CRISPR編輯人類嬰兒的胚胎后，科學(xué)界于去年3月呼吁暫停人類胚胎編輯(“種系編輯”)。

       在他的工作和關(guān)鍵的區(qū)別目前發(fā)生在美國(guó)的研究是當(dāng)CRISPR做編輯。在他的案例中，CRISPR被引入胚胎的基因中，胚胎將終生攜帶這些基因。這里描述的臨床研究對(duì)一組最終會(huì)死亡的細(xì)胞進(jìn)行編輯，并對(duì)它們進(jìn)行CRISPR編輯。他的工作極具爭(zhēng)議性，導(dǎo)致他的工作終止，中國(guó)的調(diào)查將他的行為標(biāo)記為不道德和非法。

      時(shí)代雜志最近將他列為2019年最有影響力的100位人物名單中的先驅(qū)。他的簡(jiǎn)介由CRISPR先驅(qū)詹妮弗·杜德娜(Jennifer Doudna)撰寫，他說他的作品“破壞了科學(xué)，醫(yī)學(xué)和道德規(guī)范”，并且“很可能會(huì)被人們記住，這是我們歷史上任何科學(xué)工具最令人震驚的誤用之一。